北京看白癜风最权威医院 http://pf.39.net/bdfyy/xwdt/原作者：GinaKolata
原标题：快速基因编辑方法可能彻底改变癌症和HIV的治疗方法
发表时间：-7-11
科学家们报告说，他们已经发现了一种利用电场调整人体免疫细胞基因的方法。有史以来第一次，科学家们找到了一种方法，可以有效和精确地从免疫系统的白细胞中去除基因并插入有益的替代品，这些过程加起来比通常的基因编辑所需时间短得多。
专家表示，如果该技术可以在其他实验室中复制，它可能为治疗一系列疾病开辟了新的可能性，包括癌症，感染如HIV和狼疮和类风湿性关节炎等自身免疫疾病。
这项新研究于周三在自然杂志上发表，“是一项重大进展，”宾夕法尼亚大学免疫学研究所所长约翰·威利博士说。因为这项技术是如此前沿，所以还没有患者接受过用它设计的白细胞治疗。
研究人员已经在实验室中使用该方法来改变具有罕见遗传病的儿童的异常免疫细胞。他们计划将改变后的细胞归还给孩子，以便治愈他们。目前，试图编辑基因组的科学家通常必须依靠修饰的病*作为工具，来切割细胞中的开放DNA并将新基因传递到细胞中。该方法耗时且困难，限制了其使用。尽管如此，病*方法取得了一些成功。患有少数罕见血癌的患者可以使用工程化的白细胞-免疫系统的T细胞-直接进入肿瘤并杀死它们。由于难以使病*携带遗传物质以及制造它们所需的时间，因此这种用工程化白细胞（称为免疫疗法）的治疗受到限制。
但研究人员现在表示他们已经找到了一种利用电场而不是病*的方法，将基因编辑工具和新的遗传物质传递到细胞中。通过加速该过程，理论上可以为几乎任何类型的癌症患者提供治疗。
旧金山帕克癌症免疫治疗研究所研究副总裁弗雷德拉姆塞德说：“现在需要几个月甚至一年的时间未来通过这项新技术可能只需要几周。如果你是晚期的癌症患者，几周与几个月可能会产生巨大的差异。我认为这将是一个巨大的突破。“
帕克研究所已经在与新论文的作者合作，制造工程细胞来治疗各种癌症。在这项新研究中，Marson博士及其同事设计了T细胞来识别人类黑素瘤细胞。在携带人类癌细胞的小鼠中，经过修饰的T细胞直接进入癌症，攻击它。研究人员还在实验室中纠正了三名患有自身免疫性疾病的罕见突变儿童的T细胞。现在的计划是将这些经过校正的细胞返回给儿童，他们应该正常运作并抑制有缺陷的免疫细胞，治愈儿童。
Wherry博士说，这项技术对治疗HIV也很有希望。HIV病*感染T细胞。如果它们可以被设计成使得病*不能进入T细胞，那么感染HIV的人，将不会进展到艾滋病期。那些已被感染的T细胞会死亡，而经过编辑的细胞会取而代之。以前的研究表明，通过这种方式有可能治疗HIV。新技术让我们有望实现这种策略。”Wherry博士说。
科学家通常将替代基因引入T细胞中，并使用一种解除武装的病*，这样它就不会引起疾病，并且可以将新基因插入细胞中。是否可以不使用病*作为工具来编辑T细胞？这种想法并不新鲜。免疫细胞很脆弱，很难在实验室中保持活力，并且一直很难将基因纳入其中。因为，当这些病*将这些基因插入到细胞的DNA中时，它们会偶然发生，有时甚至会破坏其他基因。
“我们需要一些有针对性的东西，一些快速且有效的东西，”马森博士说。“是否我们可以粘贴一块DNA并完全避免使用病*作为工具？”我们的想法是将一种名为Crispr的分子剪刀放入细胞中，在科学家想要新基因的地方切开DNA。这样可以避免随机插入基因的病*的问题。
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