据北京大学
这标志着世界首例通过基因编辑干细胞移植，治疗艾滋病和白血病患者的案例由我国科学家完成了！
研究结果显示：利用CRISPR/Cas9技术，科学家对人造血干细胞进行基因编辑，基因编辑后的干细胞在动物模型中可长期稳定重建造血系统，并且其产生的外周血细胞具有抵御艾滋和白血病的能力。
艾滋病*入侵人的免疫细胞（T细胞）时，它需要找到免疫细胞表面的两个分子标记，一个叫CD4，一个叫CCR5，在找到这两个分子标记以后，它才能结合到免疫细胞上去，然后进入免疫细胞，在免疫细胞中繁殖分裂，最终把免疫细胞杀死，这也是为什么艾滋病人的免疫系统会受到严重破坏的原因。
部分高加索人天生就没有CCR5，但是他们的生活完全正常，所以对于高加索人来说，他们天生就对艾滋病是免疫的。
有个美国人，在德国留学的时候得了艾滋病，在治疗过程中又不幸得了白血病。本来得两种绝症基本上是没什么希望了，但是他的医生对他采取了非常革命性的疗法。大家知道治疗白血病，最有效的方法还是骨髓移植，把他体内癌化的骨髓干细胞用X射线全部照死，然后移植功能正常的骨髓干细胞进去，达到治疗的效果。
他的医生想如果专门找高加索人里天生就没有CCR5蛋白的骨髓捐献者，那他又可以治疗白血病，又可以治疗艾滋病。最后真被他找到了几个配型比较合适，同时又有CCR5基因缺陷的百人捐献者。医生对这个美国人做了一系列的骨髓移植，最终这个人就痊愈了，他今天还活着，既没有白血病，也没有艾滋病，他是人类历史上第一个临床上被治愈的艾滋病人。
年11月26日，南方科技大学副教授贺建奎宣布一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿于11月在中国健康诞生，由于这对双胞胎的一个基因（CCR5）经过修改，她们出生后即能天然抵抗艾滋病病*HIV。
至年9月，研究组展开临床实验，基因编辑后的干细胞移植后4周，患者白血病处于完全缓解状态。研究人员又进行了19个月的后续观察，发现在此期间，患者的白血病一直处于持续完全缓解状态，供者型细胞完全嵌合。
研究人员给这位患者进行过短暂的停药测试，结果显示，在停药期间，CCR5基因编辑的T细胞表现出一定程度抵御HIV感染的能力。
重要的是，基因编辑效果在血液细胞中始终稳定存在，未发现基因编辑造成的脱靶及其他副作用。
这项长达多年的工作已经初步证明了基因编辑造血干细胞在临床应用中的可行性与安全性，势必将促进和推动该技术的临床应用。
据介绍，除了艾滋病和白血病，其他血液系统相关疾病，如β地中海贫血等，均有希望利用以CRISPR为代表的基因编辑技术看到临床治疗的曙光！（转自网络和华士高中生物组，若侵删。）预览时标签不可点收录于话题#个上一篇下一篇