基因和细胞疗法正在进入更多的治疗领域。
最新的临床试验申请是治疗艾滋病感染（HIV）。
目前通用的治疗艾滋病感染是应用抗逆转录病*药物。而这个不用药就可以控制病*生长的研究性新药，AGT—T，针对的是CD4T细胞。
这个基因疗法是以慢病*（Lentivirus）为载体的，有可能成为一次性治疗，来阻止HIV病*。
“我们的目标是用一种创新的细胞和基因疗法来治疗HIV感染，这种疗法可以重新建立对艾滋病*的免疫力，并在没有抗逆转录病*药物的情况下控制病*的生长。”AGT创始人兼首席执行官杰夫?加尔文说。
杰夫?加尔文（来源于网络）
AGT公司全称AmericanGeneTechnologies,位于马里兰州的洛克威尔。
HIV感染的原因主要是长期持续缺乏特异性病*CD4T细胞。
而AGT的这个新疗法，是利用对慢病*(Vector)的深入了解，旨在解决HIV感染的最重要的特征，从而争取成为第一个治疗HIV感染的细胞和基因免疫疗法。
据AGT公司援引HIV.gov网站的数据，全世界约有万人携带艾滋病*或是患有艾滋病。其中，美国有万。年,全球有万人新感染艾滋病*。
除了HIV感染，公司还将向其他疾病领域，尤其是单基因遗传病，比如苯丙酮尿症（PKU）等罕见疾病领域扩大。
"我们很高兴能够达到向FDA提交首个HIV基因/细胞治疗的试验新药（IND）申请的里程碑。这一事件使我们更接近于实现用基因药物改变疾病的使命",公司表示。
但是，随着基因和细胞技术的不断发展，日益成熟，肿瘤等也可以获得治疗。
"HIV是AGT的专有平台和模型瞄准的第一个疾病。随着基因和细胞治疗更加可预测，更可靠的临床开发，我们希望以治愈遗传性疾病苯丙酮尿症（PKU），并根据我们改造肿瘤细胞的专有方法引入癌症新疗法，以激活γδT细胞的自然杀伤机制。“
公司选择第一个做临床申报的适应症非常重要。
从日前在北京大兴召开的第四届基因治疗产业发展和产品质量控制研究论坛，小编了解到，在国外获得批准的第一个基因疗法，Glybera就是因为选择了比较冷门的适应症，脂蛋白脂肪酶缺乏症，因此，在欧洲获批上市后，价格太贵（万美元一个治疗），几乎没有人使用，在获批3年后不得不在年10月黯然退场。
药企Unicure公司也不得不重组求生，转向更多患者的血友病等基因疗法研究。
AGT公司也表示，希望能在HIV感染领域扩展到更多的其他慢性病领域。
“本IND提交背后的产品开发工作可能在未来对其他慢性病病的研究正在进行中。在艾滋病*的成功将使AGT加速这些项目，并迅速将我们的渠道扩展到数十种传染病、单基因病和癌症。“
如果一切顺利，这个基因治疗艾滋病病*感染的临床试验将在明年1月开始招募患者。
这个第一期临床试验将调查AGT-T在人类中的安全性，测量关键的生物标志物，并探索疗效的替代标志物。
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