正常生活
据报道，加利福尼亚大学洛杉矶分校的研究人员使用艾滋病*治愈了患有遗传性严重免疫缺陷综合症（SCID）疾病的婴儿，这是劫持致命病*进行新治疗的一个显着例子。
“孩子们已经治愈了，”研究人员说。“他们来的时候都是婴儿，其中有些还只有两个月大，感染严重。现在他们回到家了，过着正常的生活。”
到处都有危险
X连锁严重联合免疫缺陷症（SCID-X1）是由白介素2受体亚基γ（IL2RG）基因突变引起的罕见遗传病。
SCID-X1出生的人缺乏功能正常的免疫系统，这会使接触任何细菌都可能危及生命。实际上，许多SCID-X1出生的孩子在第二个生日之前就去世了。
基因治疗
研究周二在公布的《新英格兰医学杂志》，它详细介绍了如何开发出一种基因疗法来有效地尝试重新启动免疫系统。
在从每位患者收集骨髓样本后，他们使用改良版的HIV将未突变的IL2RG基因置于患者的干细胞中。然后，他们给患者服用了白消安，这是一种有助于为供体干细胞生长腾出空间的药物，然后将干细胞返回患者体内，相关基因的健康版本并替换突变的基因。
对接受治疗的患者进行了两年和三年的随访，该研究表明，接受实验性治疗的所有50名孩子都还活着，而且看起来还很健康。
研究人员说：“虽然需要更长的随访时间来评估治疗的任何后期效果，但这些结果表明，接受这种基因疗法治疗的大多数患者将产生完全的持久免疫反应，而没有副作用。”
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